В России создали препарат для персонифицированной генной терапии

Казанские ученые создали и запатентовали методику, которая позволяет бороться с травмами спинного мозга, ишемией и дегенеративными заболеваниями при помощи "перепрограммированных" клеток крови пациента, сообщает ТАСС со ссылкой на пресс-службу Российского научного фонда (РНФ).

"Подходы генной терапии достаточно медленно внедряются в практическую медицину в связи с высокими рисками и стоимостью. Коррекция патологических процессов с помощью генетически модифицированного лейкоконцентрата может стать одним из прорывных направлений в генной терапии", – рассказал один из авторов изобретения, профессор Казанского государственного медицинского университета Рустем Исламов.

В последние годы ученые начали активно исследовать, можно ли использовать генную терапию не для того, чтобы изменять работу организма человека в целом, а для того, чтобы создавать культуры клеток пациентов, которые впоследствии можно ввести в организм и исправить таким образом различные дефекты в его работе.

К примеру, одна из последних Нобелевских премий по физиологии и медицине была присвоена за создание CAR-T терапии, которая заключается в том, что медики извлекают из тела пациента иммунные клетки, перепрограммируют и возвращают их назад в организм. Изменение структуры ДНК заставляет их активнее бороться с раком, но при этом оно не затрагивает весь организм. Аналогичные подходы сейчас разрабатывают для борьбы с диабетом и нейродегенеративными болезнями.

Казанские биологи создали методику, с помощью которой можно дешево и быстро производить лейкоконцентрат – большие количества подобных генно-модифицированных иммунных клеток, гибко адаптируя их для решения самых разных задач. Для этого их нужно извлечь из образца крови при помощи реактивов, созданных казанскими исследователями, а также обработать специальным ретровирусом, который вставит нужные гены или удалит другие участки ДНК из генома клеток.

Ученые рассчитывают, что их технология позволит людям справиться с последствиями инсульта головного мозга, травм нервных клеток и заболеваний нервной системы. Вдобавок, она сможет усилить иммунитет при вирусных заболеваниях и ликвидировать нарушения в свертываемости крови, а также увеличит скорость регенерации костной ткани.